Contro la sclerodermia, malattia cronica di tipo autoimmune, sono poche le terapie efficaci. Ora una speranza arriva da uno studio americano pubblicato da poco sul ‘New England Journal of Medicine’. I ricercatori hanno scoperto significativi miglioramenti nella sopravvivenza dei pazienti con una forma severa di sclerodermia, sottoposti a chemio, radio e a un trapianto di cellule staminali. “La sclerodemia indurisce la pelle e i tessuti connettivi, e nelle sue forme più gravi porta a un’insufficienza fatale d’organo, spesso i polmoni”, ricorda Keith Sullivan, primo autore dello studio e docente di Medicina e Terapia cellulare alla Duke University. “In questi casi, le terapie farmacologiche convenzionali non sono molto efficaci a lungo termine, dunque individuare nuovi approcci è prioritario”. Nel loro studio, Sullivan e colleghi hanno sviluppato un regime di trapianto che include alte dosi di chemio più una radioterapia total-body per ‘ripulire’ il sistema immunitario difettoso del paziente e ripopolarlo con le cellule staminali del sangue del paziente stesso, rimosse e trattate per eliminare i linfociti autore-attivi. Trentasei pazienti sono stati randomizzati per il trapianto e 39 hanno ricevuto 12 iniezioni mensili di ciclofosfamide, un trattamento immunosoppressivo per il trattamento della sclerodermia severa. Lo studio è stato condotto nel corso di 10 anni in 26 università tra Usa e Canada, e i dati hanno mostrato significativi benefici legati al trapianto. “Questi risultati mostrano che soggetti con sclerodermia e una prognosi scarsa possono migliorare e vivere più a lungo”, conclude Sullivan. “Abbiamo bisogno di terapie efficaci per la sclerodermia e altre gravi malattie autoimmuni, che possono essere non solo debilitanti per il paziente, ma anche difficili da trattare”, ha commentato in una nota Anthony S. Fauci, direttore del National Institute of Allergy and Infectious Diseases (Niaid) degli Nih, che ha sponsorizzato lo studio. “Questi risultati si sommano alla crescente evidenza che i trapianti di cellule staminali dovrebbero essere considerati come una potenziale opzione di trattamento per le persone con sclerodermia e una prognosi scarsa”.
fonte aduc
